哈佛大學醫學院教授 Aaron Kesselheim

哈佛教授辭美藥監局顧問 不滿批准效用存疑認知障礙新藥 離職抗議第三人

美國食品藥物監督管理局(FDA)專家顧問、哈佛大學醫學院教授 Aaron Kesselheim,不滿局方違背專家組建議、堅持批准一款效果成疑的認知障礙症新藥物,因而辭職抗議,至今累計已有 3 名專家因此辭職。

FDA 被指無視專家委員會建議,批准藥物推出市面使用。其中,2015 年加入 FDA 神經系統藥物顧問委員會的 Aaron Kesselheim 周四(10 日)對路透社指,自己已辭去委員會一職,成為第三名呈辭的專家成員。

他解釋:「我的(辭職)理由是,FDA 需要重新評估它如何徵求和運用諮詢委員會(意見)……我不認為 FDA 在決策過程中,有妥善採用委員會的堅定建議。」他接受《紐約時報》訪問時更直斥,「這可能是我記憶中,FDA 最差的批准決策。」

專家小組裁新藥效果成疑 或引起嚴重副作用

追溯事件起源,由 11 人組成的專家委員會,於去年 11 月一致認為藥廠 Biogen 的認知障礙症的新藥物 Aduhelm 效果成疑,有機會引致嚴重副作用,包括腦腫脹及腦內出血等,因此不應批准推出市面。

然而,FDA 在本周一(7 日)卻給予該藥物「加快批准」,理由是藥物有機會可減低引起認知障礙症致病因素類澱粉蛋白(Amyloid Protein),而非藥物對疾病本身有效。類澱粉蛋白雖然是認知障礙症的生物標記,但現時醫學界都未能確認,減少該蛋白能否幫助病人改善記憶力及認知問題。 

FDA 在批准 Aduhelm 的同時,也提出要 Biogen 作長達 9 年的跟進臨床研究,對此 Kesselheim 批評:「在這段時間,已有很多人會使用到該產品。」 

事件已導致華盛頓大學神經病學家 Joel Perlmutter 周二(8 日)辭職、梅奧診所醫學中心(Mayo Clinic)神經病學家 David Knopman 也緊接在周三(9 日)請辭。

Kesselheim 另對路透社提及,2016 年曾發生類似事件;當時 FDA 批准藥廠 Sarepta 為杜興氏肌肉營養不良症(Duchenne Muscular Dystrophy)藥物 Eteplirsen 的申請時,同樣未有採納委員會的反對建議,批准藥物推出。

據《紐約時報》,今次引來爭議的認知障礙症藥物 Aduhelm 屬靜脈輸液藥物,病人需要每月使用。開發該藥物的藥廠 Biogen 將 Aduhelm 一年使用量的定價列為 5.6 萬美元(折合約 43.4 萬港元)。FDA 發言人 Shannon P. Hatch 回應事件時表示,不會評論個別專家小組成員事宜。

來源:路透社紐約時報FDA

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